传奇抗癌药拉罗替尼 (Larotrectinib、Vitrakvi、loxo-101) 在中国申报临床获受理, 拉罗替尼价格确定

前天,FDA 批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的传奇抗癌药 LOXO-101(Vitrakvi)在中国申报临床试验 (IND),并获得正式受理。根据国家药监局药品审评中心(CDE) 网站公开信息,该药品以“硫酸 Larotrectinib 胶囊”为名称的 IND 申请由拜耳公司申报,且已经于 2019 年 1 月 14 日获受理,受理信息如下:

  (拉罗替尼)Larotrectinib 在中国申报临床并获得受理,是该药在全球进行注册的又一大进展!

  Larotrectinib(Vitrakvi) 是 Loxo Oncology 公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服 TRK 抑制剂。该药的最大看点在于,它是一款针对特定基因突变,而不针对特定癌症种类的抗癌新药。

  其所能治疗的 NTRK 基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型。

  因此,Larotrectinib(LOXO-101) 在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

  关于 LOXO-101

  商品名称:LOXO-101(Vitrakvi)

  通用名称:拉罗替尼 (Larotrectinib)

  美国上市时间:2018 年 11 月 26 日

  药物功效:有效对抗由单一罕见基因 (NTRK) 突变驱动的各种癌症

  针对人群:患有实体肿瘤的成人和儿童患者

  制造企业:Bayer(拜耳) 和 Loxo Oncology 共同研发

  使用剂量:

  成年人:Larotrectinib(拉罗替尼) 对成年人的剂量是每天口服 100mg,每天两次,直至疾病进展或出现不可接受毒性!;

  儿童按年龄和体重使用剂量:体表面积小于 1.0 米的儿科患者,Vitrakvi((LOXO-101)) 的推荐剂量是 100mg/m2 , 每日口服两次,与或不与食物同服。

  不良反应剂量调整:出现 3 级或 4 级不良反应,减少用量直至改善或不良反应 1 级。如果不良反应在 4 周内改善,则在下一次计量时恢复。如果 4 周内不良反应无法消退,则永久停用 Vitrakvi。

  全球肿瘤医生网仅为患者提供全球抗癌新药上市及用药最新信息,如需了解详情可致电医学部 400-666-7998。

  LOXO-101 最新药品信息

  全球肿瘤医生网为大家提供该药品的最新资讯。

  到货时间:全球最早到货时间为 2019 年 1 月 12 日左右,以实际到货时间为准!

  货品规格:目前可以提供 25mg*60 粒 / 每瓶

  建议用量:官方建议用法每日口服两次,每次 100 毫克; 建议由低剂量开始服用每日口服两次,每次 50 毫克。

  美国 LOXO-101 价格:口服胶囊形式的 Larotrectinib(拉罗替尼) 采购价格为每月 32,800 美元 (30 天 100mg),每年 393600 美元 (约 270 多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价。某些儿童患者的口服液体制剂为每月 1.1 万美元。

  价格估计:Vitrakvi (larotrectinib) 建议售价为 20 万 -21.5 万 / 月。

  国内第一位获得 LOXO-101(Vitrakvi)的患者,基因检测显示 NTRK1 基因融合,美国医生根据病情开处方接受治疗,因此这款药并不是适合所有的癌症患者,先去看看自己的基因检测报告吧,看不懂的患者可以致电医学部 (400-666-7998) 请专业人士解读报告。

  由于这款“抗癌神药”还未在国内上市,对于走投无路的癌症患者来说,除了前往美国购药外,临床试验也是一种很好的选择,Rossy 找到了几项患者可申请的临床试验,但是入组的首要条件是先进行基因检测,确认存在 NTRK 基因突变! 所以先去看看你的基因检测报告吧,

  1、NTRK 融合阳性实体瘤患者 LOXO-101(Larotrectinib) 的研究

  这是一项针对携带 NTRK1,NTRK2 或 NTRK3 融合基因的晚期实体瘤患者的 II 期多中心开放标记研究。LOXO-101 将以 100mg 每日两次 (BID) 口服给药,连续给药 28 天为 1 周期。

  该研究将分析 8 个患有 NTRK 融合肿瘤患者的队列,包括非小细胞肺癌,甲状腺癌,肉瘤,结肠直肠癌,唾液腺癌,胆管癌和原发性 CNS 肿瘤。

  实验地点:

  1、加州大学洛杉矶分校

  2、麻省总医院

  3、斯坦福大学等

  2、口服 TRK 抑制剂 LOXO-101(Larotrectinib) 用于治疗晚期小儿实体或原发性中枢神经系统肿瘤

  这是一项多中心,开放标签,1/2 期研究,用于晚期实体或原发性 CNS 肿瘤的儿科患者。LOXO-101(larotrectinib)将每日两次口服 (PO)(BID),剂量通过体表面积(BSA) 调整。

  实验地点:

  1、波士顿儿童医院

  2、纪念斯隆凯特林中心

  3、辛辛那提儿童医院医疗中心等

  如何找到可以获益的患者?

  由于 NTRK 基因融合十分罕见,如何找到临床中真正可以获益的人群是一项挑战,通过使用特定测试鉴定 NTRK 基因融合体来诊断,包括采用新一代测序 (NGS) 和荧光 原位 杂交 (FISH) 的测试。

  在一些罕见的癌症中,NTRK 融合经常发生。这些包括婴儿纤维肉瘤,分泌型乳房癌等。这些罕见癌症通常会发现 NTRK 融合,这些患者可能会受益于 larotrectinib(拉罗替尼) 等药物。

  做过癌症基因组检测的晚期癌症患者可能会发现他们的肿瘤存在 TRK 融合,因为这种基因组事件已在许多肿瘤类型中被描述,包括:

  急性髓性白血病

  星形细胞瘤

  脑低级别胶质瘤

  乳腺癌

  结直肠癌

  先天性中胚层肾瘤

  胃肠道间质瘤

  多形性胶质母细胞瘤

  头颈部鳞状细胞癌

  肝内胆管细胞癌

  肺癌

  唾液腺来源的乳腺类似物分泌癌

  黑色素瘤

  肉瘤

  分泌性乳腺癌

  甲状腺癌

  一般检查融合基因需要使用二代基因检测技术。而且一定注意是 NTRK 基因与其他基因融合发生的突变,而不是一个随便的点突变。

  全球顶尖的基因检测公司凯瑞思和 Foundation Medicine 最近也研发了 Foundation One CDx 用于 NTRK 融合检测,想了解的患者可以致电全球肿瘤医生网医学部咨询 (400-666-7998)。

  “我们欢迎 FDA 对 Vitrakvi 的批准和基因组测试的创新,使精确医学照进现实,我们正在看到科学进步,例如能够检测 NTRK 基因融合的基因组测试,开始转变癌症治疗方法并为患者提供新的希望和选择。”

  随着国家和相关部门的重视,希望这款新药能够尽快在中国开展临床试验,也希望临床研究顺利开展,相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐,让更多的百姓获益,让我们共同期待吧!

  最后,我们来回顾一下这款“神药”从研发到上市的光辉历程:

  2016 年 12 月 18 日 Loxo oncology TRK 抑制剂 Larotrectinib(LOXO-101) 在 ESMO 亚洲第 1 阶段更新中显示穿越 TRK 融合癌的持久抗肿瘤活性;

  2017 年 2 月 21 日 Loxo Oncology 宣布完成 Larotrectinib NDA 主要疗效分析的临床试验注册;

  2017 年 5 月 12 日 FDA 宣布授予 Larotrectinib 孤儿药物称号,指定用于治疗 NTRK 融合蛋白的实体肿瘤;

  2017 年 6 月 3 日 Loxo Oncology 突破疗法 Larotrectinib(拉罗替尼) 在美国临床肿瘤学会提交的 TRK 融合成人和儿童癌症中显示 76% 客观反应率!

  2017 年 12 月 12 日 Loxo Oncology 更新 Larotrectinib 儿童临床试验数据显示 TRK 融合的持续耐受性;

  2017 年 12 月 20 日 Loxo Oncology 开始向美国食品和药物管理局提交 Larotrectinib 新药申请用于治疗 TRK 融合肿瘤;

  2018 年 2 月 21 日 Loxo Oncology 宣布在新英格兰医学杂志上发表 Larotrectinib 临床数据:权威发布! 针对 17 种肿瘤的传奇抗癌药 LOXO-101 最新研究数据公布! 有效率 75%!

  其中有一些晚期患者的病灶完全消失了:

  我们可以清楚的看到,这位极晚期的肉瘤患者,肿瘤已经快要填满双肺,经过 LOXO-101 治疗 12 周期,肿瘤几乎完全消失!

  治疗前 治疗 3 周期第 1 天 治疗 13 周期第 1 天

  2018 年 3 月 26 日 Loxo Oncology 完成 Larotrectinib 治疗 TRK 融合癌新药申请滚动提交;

  2018 年 3 月 28 日在线的权威肿瘤学杂志柳叶刀上公布了传奇抗癌药 larotrectinib(LOXO-101) 的最新研究数据! 该药在部分儿童癌症患者达到了 93% 的治疗应答! 重磅新数据! 针对 17 种肿瘤的传奇抗癌药 LOXO-101 公布新数据,这次有效率高达 93%!

  2016 年,13 岁的的 Briana Ayala,被发现在她的腹部有一个罕见的肿瘤,包裹在她的主动脉周围。Briana 参加了 larotrectinib 的 1 期临床试验,几周之内,她的腹部疼痛和肿胀消失,扫描显示她的肿瘤显着缩小。将近两年后,Briana 重返学校!

  德克萨斯大学西南分校的研究人员表示,larotrectinib 在 1 期临床试验中 93% 的儿科患者有效。(照片由比尔布兰森 / 国家癌症研究所提供)

  2018 年 5 月 29 日 FDA 接受 Larotrectinib 新药申请并授予优先审查;

  2018 年 10 月 21 日 Larotrectinib 在 109 个 TRK 融合癌症患者的扩展数据显示 81% 的总体反应率; 权威公布!“治愈系”抗癌明星药 LOXO-101 新数据:有效率 81%!